Un equipo internacional de Investigadores encabezado por el Instituto Salk de Estudios Biológicos, Estados Unidos de América, ha descubierto un grial en la de edición de genes: la habilidad para insertar ADN de manera dirigida en regiones específicas del genoma de células que no se dividen, mismas que conforman los tejidos y órganos en los adultos. La técnica, con la cual el equipo de investigación mostró la capacidad de recuperar respuestas visuales parciales en roedores ciegos, abrirá nuevos caminos en la investigación básica para futuros tratamientos en la visión, pero también en otras enfermedades neurológicas y cardiacas. Los resultados de este trabajo fueron publicados en la revista NATURE del pasado 16 de noviembre.
Dirigir ADN externo a células adultas sin división
Pictured is a part of the adult mouse brain. Cell nuclei are blue and genome-edited neurons are green / Imagen: Salk Institute
Hasta ahora, las técnicas que modifican al ADN han sido efectivas en células que se dividen, tales como la piel o el intestino, ya que utilizan los propios mecanismos de reparación de la célula en división. La nueva tecnología desarrollada en Salk es diez veces más eficiente comparada con otros métodos que incorporan ADN nuevo en células que se dividen, lo que la convierte en una técnica promisoria para la investigación y la medicina. Pero más importante, la técnica desarrollada en Salk representa la primera vez que los científicos logran integrar ADN externo en un lugar preciso del genoma de células adultas sin división, tal como aquellas encontradas en el ojo, el cerebro, el páncreas o el corazón, ofreciendo nuevas posibilidades de aplicaciones terapéuticas en esas células.
Para lograr esto, el equipo de científicos insertó de manera dirigida un ADN corregido y utilizó el sistema de reparación natural de las células, conocido como NHEJ (“non-homologous end-joining” por sus siglas en inglés), con el cual se reparan rupturas en el ADN mediante la unión de los extremos rotos de la molécula. Junto con el mecanismo de reparación natural, aplicaron la nueva tecnología para insertar el ADN nuevo en una región precisa el genoma de células sin división.
Parte del equipo de investigadores. Desde la izquierda: Jun Wu, Reyna Hernandez-Benitez, Keiichiro Suzuki y Juan Carlos Izpisua Belmonte / Fotografía: Salk Institute
Resultados esperanzadores
El equipo creó un paquete de inserción hecho con un coctel de ácidos nucleídos al cual llamaron HITI -“Integración Dirigida Independiente de Homología”, por sus siglas en inglés-. Luego usaron virus inertes para descargar el paquete HITI en neuronas derivadas de células embrionarias humanas. Con esa certeza, el equipo liberó la construcción HITI al interior de cerebros de roedores adultos. Finalmente, para explorar la posibilidad de usar HITI para terapias de reemplazo de genes, el equipo probó la técnica en un modelo de rata con retinitis pigmentosa, una enfermedad degenerativa en la retina que causa ceguera en humanos. Los análisis se realizaron en ratas de 8 semanas y mostraron que los animales eran capaces de responder a la luz, pasando varias pruebas indicativas de una mejora en células de la retina. Este primer éxito sugiere que la tecnología es promisoria.
Fuente: Salk Institute for Biological Studies
Boletín original:
New gene-editing technology partially restores vision in blind animals
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